消化系肿瘤整合防治全国重点实验室 郭文静
2026年1月29日,我准时观看了中国抗癌协会主办的“CACA前沿播(第41期)”直播。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)施均/熊海清团队在直播间重磅分享了最新研究成果——CAR-T细胞可有效治疗自身免疫性溶血性贫血(AIHA)。这场直播让我系统了解了AIHA的治疗困境与细胞免疫治疗新体系的构建历程,深切感受到科研与临床深度融合的强大力量。
一直以来,AIHA都存在“良性疾病≠低危害”的认知误区。事实上,该病难治/复发率高达50%,患者经一线糖皮质激素、二线CD20单克隆抗体及多种常规免疫抑制剂治疗后,仍难逃反复复发的命运,需长期依赖药物维持病情。更令人揪心的是,血栓形成、严重感染、股骨头坏死等并发症,让患者的致残/致死率攀升至10%~30%,传统治疗路径的瓶颈日益凸显,多线治疗失败后患者往往陷入“无药可依”的绝境,临床对突破性疗法的需求极为迫切。
而施均/熊海清团队的研究,为这些绝望的患者带来了曙光。在基础治疗层面,团队采用我国自主研发的自体CD19 CAR-T细胞,对11例经至少3种治疗失败的难治/复发AIHA患者展开治疗,取得了里程碑式的疗效:治疗1个月后整体缓解率达91%,3个月后更是实现100%缓解;患者获得部分缓解的中位时间仅16.5天,达到完全缓解的中位时间为45天,中位无药物缓解时间更是长达11.5个月,成功实现了从“难以控制”到“快速缓解、长期稳定”的跨越。
面对治疗后复发的2例患者,团队并未止步于初始成效,而是展开了更具挑战性的科研攻关。通过单细胞多组学技术的深度分析,他们精准锁定“BCMA阳性长寿命浆细胞”这一核心复发症结,进而采用BCMA靶向T细胞衔接器进行二次挽救治疗。最终,这2例患者均获持续缓解,该方案不仅填补了国际上CAR-T治疗后AIHA复发无有效挽救策略的空白,更彰显了我国在该领域的创新实力。
至此,团队在国际上率先建立起“常规药物治疗失败→自体CD19 CAR-T细胞治疗→复发后BCMA靶向二次挽救”的序贯治疗路径,为AIHA患者带来了临床治愈的可能。
这场直播带给我的不仅是知识的更新,更有精神层面的深刻触动。团队“以患者需求为科研起点”的初心令人动容,他们的研究并非单纯追求技术突破,而是源于对患者“摆脱药物依赖、实现持续缓解”这一核心诉求的回应,这让我真切明白,医学研究的核心价值永远是解决实际临床问题。从自主研发的CD19 CAR-T细胞到创新的BCMA靶向挽救方案,全程贯穿的国产化创新理念,打破了“前沿疗法依赖进口”的固有认知,让我为国产医疗技术的崛起倍感自豪。
更可贵的是团队“对每一位患者负责”的双重担当。面对复发案例,他们没有简单归为“治疗终点”,而是迎难而上,在国际无先例可循的情况下,通过深度机制研究找到解决方案,这种不放弃任何一名患者的执着,让我读懂了科研不仅是数据的积累,更是责任的践行。同时,单细胞多组学技术在复发机制破解中的核心作用,也让我深刻认识到多学科融合的重要性——现代医学的突破早已不是单一学科的孤军奋战,唯有打破学科壁垒,才能让治疗从“经验性尝试”走向“精准靶向”。