刘芬玲 | 生命的再平衡——观CACA前沿播第41期有感
消化系肿瘤整合防治全国重点实验室 刘芬玲
2026年1月29日,中国抗癌协会主办的“CACA前沿播(第41期)”线上会议给了我一个震撼心灵的答案。施均/熊海清团队在《新英格兰医学杂志》发布CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性溶血性贫血的重大研究成果,是医学史上的一座新里程碑,我被这场学术盛宴展现的科学与人文交融之美深深触动,线上最终听众达到691万人次。
自身免疫性溶血性贫血(AIHA),这个对大众而言相对陌生的疾病名称背后,是患者们日复一日与病魔抗争的艰辛历程。传统上,AIHA的一线治疗依赖糖皮质激素,二线治疗包括利妥昔单抗、免疫抑制剂甚至脾切除术。然而,这些治疗方式存在明显局限性。只有不到三分之一患者可在激素减量后维持长期缓解,约三分之一患者会在利妥昔单抗疗程结束后复发。更令人担忧的是,长期使用免疫抑制药物会严重损害患者的生活质量和长期健康。施均教授团队的研究带来了根本性突破。他们开创的CD19 CAR-T细胞治疗,使多线药物治疗失败的患者实现了“不用药缓解”。研究结果显示,患者在接受治疗后1个月、3个月的整体缓解率分别高达91%和100%。更令人惊叹的是,患者中位随访12.2个月,无药物治疗缓解中位时间达到11.5个月。这一数据背后,是患者们重新获得的希望——他们不再需要依赖大剂量药物维持生命,而是有可能真正摆脱病魔的束缚。
我最受启发的是研究团队对疾病本质的深刻洞察和治疗策略的科学升华。AIHA的核心病灶是自身反应性B细胞和浆细胞,这些细胞持续产生攻击红细胞的自身抗体。CD19 CAR-T细胞疗法的智慧在于,它不像传统药物那样仅仅抑制症状,而是直接靶向疾病的“根源”——清除产生有害抗体的B细胞。这种治疗策略的转变,让我联想到中国抗癌协会理事长樊代明院士一直倡导的“整合医学”理念,正如樊院士常说的:未来医学需打破学科壁垒,融合基础研究、临床诊疗与信息技术。施均团队的研究正是这种理念的完美实践。他们不仅关注治疗效果,还深入探索了AIHA复发的免疫学机制。通过单细胞多组学数据分析,团队提出了由活化CD4+T细胞、B细胞及BCMA阳性长寿命浆细胞相互作用形成的疾病复发特异免疫微环境理论。这种对机制深入探究的科学精神,使得即便少数患者在CAR-T治疗后复发,团队也能基于明确的免疫学机制,实施更具针对性的二次挽救治疗。
在聆听会议的过程中,最打动我的不是技术的先进,而是研究团队对患者不离不弃的医者仁心。当2例患者在CAR-T细胞治疗缓解7-8个月后复发时,研究团队没有将其视为治疗的终点,而是立即投入到二次挽救治疗的攻关中。面对国际上尚无先例的困境,他们创造性地采用靶向BCMA的双特异性抗体进行治疗,并再次取得成功。这种“不放弃任何一名患者”的精神,展现了医学工作者的人文关怀和职业操守。研究人员清楚地知道,尽管是良性疾病,但AIHA患者的生活质量极差,常伴有血栓形成、严重感染等并发症,致残致死风险高达10%-30%。正是这种对患者痛苦的理解,推动他们不断探索创新疗法。这种医者仁心与中国抗癌协会倡导的“技术要有高度,服务要有温度”的理念不谋而合。当医学技术与人文关怀相结合,患者获得的就不仅是疾病的治愈,更是生命的尊重。
作为一名非医学专业观众,CD19 CAR-T细胞治疗AIHA的成功给予我关于未来医疗的深刻启示。这一突破展现了个体化医疗的巨大潜力。研究中使用的是患者自身的T细胞经过基因改造而成的CAR-T细胞,这种高度个体化的治疗策略,为精准医学时代提供了范例。同时,研究也提示了生命系统的动态平衡理念。AIHA本质上是一种免疫系统失衡性疾病,而CAR-T细胞治疗的成功,某种程度上是帮助机体重新建立免疫平衡。这让我想到,也许未来的医学发展方向不应是简单粗暴地攻击疾病,而是帮助人体恢复内在的平衡与和谐。最令人鼓舞的是,这一突破源于中国学者的创新研究。从曾经的“跟跑”到如今的“领跑”,中国在细胞与基因治疗领域正展现出国际领先地位。这不仅是科学技术的进步,更是国家科技实力的体现。
直播已经结束,但我的思绪仍在翻涌。那一张展示治疗前后血红蛋白水平变化的图表,不仅是一条上升的曲线,更是生命重新绽放的轨迹。CD19 CAR-T细胞治疗的成功,打破了自身免疫性疾病“无法根治”的传统认知。它向世界宣告:即使是最顽固的疾病,也可能通过创新科技实现突破。正如中国抗癌协会所倡导的,医学的未来在于“整合”——打破学科壁垒,融合技术创新与多学科协作。当基础研究与临床实践“双向奔赴”,当高科技与人文关怀相互交融,医学才能真正实现从“治病”到“救人”的升华。