国家消化系统疾病临床医学研究中心 李雪
作为一名刚刚接触科研不久的新手,观看了第27期CACA前沿播后,我的心情久久不能平静。这次讲座像为我打开了一扇新世界的大门,让我对细胞治疗,尤其是“通用型CAR-T”疗法有了全新的认识。
在此之前,我理解的CAR-T疗法是个“私人订制”的奢侈品——需要从患者自己身上提取细胞,耗时耗力,价格高昂。所以当听到“通用型CAR-T”(就是能用健康人的细胞提前制备,像药品一样随取随用)这个概念时,我的第一反应是:这怎么可能,免疫系统那么强大,免疫排斥得多严重。讲座果然证实了我的猜想,免疫排斥正是最大的“拦路虎”。专家们介绍的传统方法,比如把引起排斥的“标签”直接敲除,或者用药把患者的免疫系统“打晕”,听起来总有些“伤敌一千,自损八百”的感觉,要么担心细胞功能受损,要么怕病人感染。而最让我感到震撼是这次《Cell》研究提出的新策略,它不像以前那样硬碰硬地拆除“警报器”,而是给外来细胞穿上一件“糖衣”(专家们说的糖基化修饰)。让患者的免疫系统“看不见”或“认不出”它。韩为东教授用“中庸之道”来形容,我一下子就懂了——不去完全消灭谁,而是寻求一种精妙的平衡,让双方“和平共处”。这个“糖衣炮弹”的比喻,瞬间让高深的技术变得生动起来。
另一个让我印象深刻的是施锦红博士提到的BATCRS综合征(双向异基因T细胞反应综合征),就是输到病人体内的外来体细胞和病人自己的体细胞互相看不对眼进行火拼。典型症状会有短暂性的头颈部水肿,皮疹,腹泻,可能比发烧更早出现。研究人员没有把患者身上出现的不明原因水肿、皮疹简单地归为个别现象,而是深入探究,发现这是由供体细胞和宿主细胞“打架”(双向反应)引起的全新副作用,并且找到了针对性的治疗方法。这说明顶尖的研究不仅在于实验室里的突破,更在于临床上的细心观察。
几位点评专家的发言更是拓宽了我的视野。他们提到,这项技术或许还能扩展到其他细胞治疗,甚至对未来的器官移植都有启发。如果能让需要移植的器官也穿上“糖衣”,是不是就能大大减轻排异反应,这让我意识到,一项基础研究的突破,其价值往往远超它最初要解决的那个问题,它可能成为一个强大的“平台技术”,催生出更多我们想象不到的应用。
作为一名科研新手,这次讲座对我来说是一次完美的“启蒙”。它让我看到:好的科学不一定是复杂的,一个优雅而简单的想法可能比粗暴的力挽狂澜更有力量。临床与基础科研紧密结合至关重要。从病床旁的问题出发,回到实验室寻找答案,再应用到临床,这个闭环是推动医学进步的核心动力。期待这项“通用型”技术能早日产业化,让更多患者能用得上、用得起这种先进的疗法!