转载自：大医编
背景：
布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂已在WM患者中的疗效已得到验证。泽布替尼是一种有效的高选择性的BTK抑制剂，一项1/2期研究中对其治疗初治（TN）和复发/难治（R / R）WM患者进行了评估。
方法：
研究者纳入TN或R / R WM患者，并根据国际WM研讨会（IWWM）标准进行治疗。治疗方案为口服泽布替尼，每次160 mg，BID（n = 50）或每次320 mg，QD（n = 23），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 疗效终点包括根据IWWM-6标准达到完全缓解（CR）或非常好的部分缓解（VGPR）的患者比例73名可评估患者（24 TN，49 R / R）参与疗效分析。
结果：
在2014年9月至2018年8月之间，共有77名WM患者（24 TN和53 R / R）接受泽布替尼治疗（55％患者的年龄大于65岁； 21％患者的年龄大于75岁）。中位随访时间为32.7个月，此时仍有73％的患者接受治疗。 中止治疗的原因包括不良事件（AE）[13％（只有一种相关）]、疾病进展（10.4％）和其他（3.9％）。患者的总有效率为96％，VGPR / CR占有效人群的45％；这个比率随时间推移而增加：在6个月时占22％，在12个月时占33％，在24个月时达到45％。三年无进展生存期（PFS）为81％，总生存率（OS）为85％。最常见的AE是上呼吸道感染（52％）、挫伤（33％，均为1级）和咳嗽（22％）。最值得留意的AE包括中性粒细胞减少症（18.2％）、严重出血（4％）、房颤/扑动（5％）和3级腹泻（3％）。
结论：
继续使用泽布替尼进行治疗的长期随访研究表明，在大多数WM患者中，泽布替尼的缓解质量高且持久。长期治疗会增加VGPR / CR率。疾病进展并不常见。长期使用泽布替尼治疗这些患者的安全性是可以接受的。