很多患者都说，经常听到临床试验I期、II期、III期，但是却不知道分别指的是什么意思? 也不明白新药临床试验为何要分期进行? 今天就和大家一起来聊一聊临床经验的各种分期及含义。
科学界和临床医学界对某种药物的了解是一点一滴逐步获得的，所以临床试验的规模也是从小到大的。随着每期临床试验的进行，药物研发人员对新药逐步了解并掌握它的特性，使它可以相对安全地预防或治疗疾病。根据之前的行业经验和国家市场监督管理总局《药品注册管理办法》，临床试验一般分为四个阶段。
I 期临床试验
是指新药首次用于人体的临床试验，本期试验一般由少数健康受试者(抗肿瘤类药物等的试验除外)。为了保证人们的安全，参加试验的受试者均经过严格挑选，避免入选任何正患有疾病或正在同时服用其他药品的人。病例数一般20~30人，这期的试验目的 是初步探索人体对新药的最大耐受剂量及其产生不良反应的耐受性和安全性评价。通过试验，可以对新药有一个初步的了解，包括药物是怎么进入到身体里又是怎么代谢出来的，有什么样的不良反应等。在临床试验开展过程中，药物的剂量由小至大，研究者记录初步的剂量，由小至大，记录初步的临床药理学及人体安全性，包括药物 在体内吸收、分布、代谢和排泄。I期临床试验的时间一般需要1~3年。
II 期临床试验
在I期临床试验里获得了重要的安全性数据后，就可以再扩大一些人数开展II期试验了。II期临床试验的研究对象一般为患者，每组一般要超过100名，主要是对新药的有效性、安全性进行初步评价，确定给药剂量，为后续研究设计提供依据。本期试验一般由患者来参加，但也要经过严格筛选，就像筛选飞行员一样，要做各种检查。研究人员会制定各种标准，只有符合这些标准的患者才能进入试验。这期试验的目的是要找到合适的治疗剂量，看看哪个剂量最有效、最安全，如果发现这个新药的确能够看到疗效，而且比较安全，那就会继续做III期临床试验，但如果效果不好或安全性不好，就会终止研发。这样被早期终止的新药还是很多的。此期试验通常需要2~3年。
III 期临床试验
在前面有效性和安全性数据的基础上，制药企业和临床医生才能开展大型的临床试验，III期临床试验通常需要在多家临床研究机构中开展，而且多是与其他已上市药品对照的临床试验，用更大的人群了解新药的有效性和安全性。III期临床试验的目的非常明 确，就是如果结果满意，就要用它来向药监机构申请新药上市许可。所以这期临床试验是决定新药是否上市的一件大事，通常需要3~4年甚至更长的时间才能够完成。会有很多的研究者和患者为这期试验花费精力和体力，药厂会投入很多财力、物力。但是这期试验也可能失败，如果结果达不到预期的目标，这个新药的研发就会被终止。
IV 期临床试验
IV期临床试验是在新药获准上市后开展的进一步临床试验。这期试验是在真实的临床实践中用更大数量的患者进行用药观察，参与的受试者基本是平时在医院里就诊的病人，挑选的标准会放宽,目的是对新药的有效性和安全性进行大规模研究。这类试验的开展有助于发现新药罕见的不良反应，也许还能发现该新药的其他疗效。这类临床试验需要几年不等。
药物警戒
国家药品监督管理局在新药上市后持续监测和评估，以便及时发现新药可能有的长期不良反应或不良事件，并评估长期安全性。2021年5月7日，国家药品监督管理局发布《药物警戒质量管理规范》，国家从药品不良反应监测与上市后安全性评价拓展到药品全生命周期的药物警戒。药物警戒涵盖药物全生命周期的安全性监测，包括不良反应监测和其他安全性监测，其目的在于通过药品上市许可持有人(MAH)制度和申办者建立的药物警戒体系，最大限度地降低药品安全风险，体现了我国药监机构对于用药安全的重视。随着我国MAH 制度的落实，药物警戒也将得到发展和完善， 成为药物全生命周期的风险监测、衡量获益风险比的重要方式，为患者用药提供安全保障。
融合设计
随着I~III期临床试验分期逐渐模糊，临床试验的设计方法越来越多，其中包括融合设计。近年来，临床试验的分期也有了新变化。美国FDA颁布的I/II期临床试验联合无缝设计(Seamless Design) 不再将I期、II期与III期截然分开，而是将 I/II期联合——剂量递增+扩展设计，这种设计思路多用于抗肿瘤药试验。这种先进的临床试验模式，将会加快新药临床试验的速度。