新药研发是一项关系到生命科学各个方面的、非常复杂的工业体系。研发一款新药不但耗时耗资，而且具有极高的不确定性。以小分子化合物为例，新药研发是通过研究致病机制及其相关生物调控体系，获得成分已知、质量可控和稳定、安全有效的化学药物或生物技术药物，经过研究和开发阶段，用于已知疾病的缓解、治疗、预防或诊断。
药物研发的基本流程包含药物从实验室发现到上市应用的整个过程，总体可以分药物的发现研究和药物的开发两个阶段。
一、在新药研究阶段包括靶点的确定、模型的建立、先导化合物的发现以及先导化合物的优化。大多数新药研发项目，第一步是从确认药物的靶点开始，确定与靶向特定疾病有关的靶标分子是现代新药开发的基础。在大多数情况下，这是与某种疾病相关的功能性蛋白质。研发药物的目标就是找到能调节该蛋白质功能的物质，进而改变疾病的状态。
二、第二步是寻找苗头化合物。选定了药物作用的靶点和筛选模型，药物化学家就要找到一个对 该靶点有作用的化合物，我们把最初找到的具有初步活性的化合物叫作苗头化合物。
三、第三步是优化先导化合物，并确定候选药物。最初发现的苗头化合物只是具有潜在活性的化 合物，但是活性不够、杂乱无章且可能具有毒性。药物化学家要对苗头化合物进行结构方面 的扩展，展现其活性，我们将最初筛选出来的化合物称为先导化合物。先导化合物是具有某 种生物活性和化学结构的化合物，是现代新药研发的出发点。
四、第四步是新药的非临床研究，包括药理药效学研究、毒理学研究和药代动力学研究。这些研究一般在动物体内开展。动物实验必须由经过培训的、具备研究学位或专业技术能力的人员进行或在其指导下进行。先在动物体内评估药物的安全性和疗效，保留那些有效的，再剔除那些有不良反应的化合物。在这个阶段需要合成工艺、毒理学、药理学、药代动力学和药剂学等多学科相互协作，且各学科都需要分析化学的支持。
以上过程统称为临床前研究。当候选药物通过了临床前研究后，就要向药品审评部门提交新药临床研究申请，此后便踏上临床试验之路。这是整个流程中最关键的步骤，因为临床试验的结果将决定这个药物能不能获得医药界的认可和药品监管部门的批准，最终让患者获益。
研发新药的源头是基础生命科学研究。毫不夸张地说，所有基础生命科学的研究人员都在为新药研发做贡献。从及时发现致病的原因，到深入研究病变的机制，都会发现新的药物靶点。有了新的靶点，科研人员，同样是生命科学领域的科学家，就能立项研发新药了。通过测试和筛选到了临床阶段，相关疾病领域的临床研究者就成了临床试验的主导，设计、开展与实施临床试验。