药物通常来源于植物、动物、微生物、矿物，也可通过化学合成及生物技术等手段获得，依据来源将其分为中药与天然药物、化学药物和生物技术药物。
天然药物是从动物、植物或矿物中分离提取出来的天然产物，其不等同于中药或中草药。大多数抗生素，如众所周知的青霉素、青蒿素等都是天然药物。天然药物的生产可以是天然原料提取，可以是人工合成，也可以是生物工程技术，比如发酵。
化学药物是科学家设计并合成的，大家平时接触到的大多数药物，如家喻户晓的阿司匹林，就是人工合成药物;因为这些药物的分子量相对较小，通常把它们称为小分子药物。这些药物的来源是人工设计与合成，但是它们的生产可以用生物工程技术来实现。
生物技术药物是指通过生物工程技术开发和生产的生物分子，包括蛋白质(抗体)、多肽或核酸等功能性生物分子。因为这些生物分子的分子量相对较大，通常把它们称为大分子药物。大多数生物技术药物不是天然的生物分子，而是经过生物工程技术加工后产生的具有药效的新型生物分子。
值得一提的是，上述的分类并不具有唯一性。由于天然药物没有分子量的限制，其中有小分子药物，如青霉素，也有大分子药物，比如胰岛素，它同时还是生物技术药物。
疫苗是一类很特殊的药物，它主要用来预防某些 (细菌或病毒)传染性疾病。疫苗的功能是激发人体的免疫反应，从而获得对特定致病源的抗体，抵抗它们的入侵。疫苗的组成比一般的治疗性药物复杂得多，可以是灭活病毒，也可以是遗传物质。
另外，药物也可以根据其他的性质分类，比如根据给药方式，分为口服、吸入、注射等;根据药物作用机制分为基因治疗药物、免疫治疗药物等; 根据药物剂型分类，分为片剂、胶囊、软膏等。其中基于作用机制的分类非常重要，因为它决定了研发过程的不同，比如基因治疗药物必须能起到对人体基因的修复作用，而免疫治疗药物则是要调节(激活或抑制)人体的免疫反应。