疾病是机体在一定的条件下受病因损害作用后，因自稳调节紊乱而发生的异常生命活动过程，并可引发一系列代谢、功能、结构的变化，出现疾病症状以及体征和行为的异常。
疾病可以是由外部因素引起的，比如细菌或病毒感染;也可以是机体内部功能障碍引起的，比如胰岛素分泌障碍。由于疾病不仅在患者身体上产生影响，而且在心理上影响患者，所以人类一直都在寻找缓解和治愈疾病的方法和药物。纵观整个人类历史发展进程，治疗疾病的不懈努力可以追溯到史前时代，公元前7000年至公元前5000年的洞穴壁画就已经证实了人类开始使用具有致幻作用的蘑菇。而神农尝百草的故事在我国更是家喻户晓，也是我国祖先开始“临床试验”的萌芽。
17世纪，苏格兰海军军医詹姆斯·林德(James Lind)进行了著名的坏血病临床试验，开创了临床试验的先河。临床试验方法学发展经历了漫长的探索和实践过程，出现了临床试验对照设计、安慰剂设计、研究对象分配方法等方法学的探索和应用，逐渐形成了临床对照试验、病例对照试验、队列试验、半随机对照试验等多种临床试验设计。此后100多年里，临床试验方法学日趋成熟，进入了快速发展时期。
在19世纪中期，新药研发系统所需要的技术学科尚未建立，早期的新药发现不得不依赖于偶然。随着基础科学(如化学、生物学及药理学)和应用科学(如转基因动物模型、分子模拟及计算机科学等)的发展，新药研发取得了跨越式的进步。有些威胁生命的疾病，如天花，已彻底消失了。
但是，全球仍有许多种疾病依旧无药可治。主要有两种情况，第一种情况是新出现的疾病，比如新型冠状病毒肺炎。科学家们虽然很快就搞清楚了病原体，但研发特效的治疗药物需要时间;第二种情况更为普遍，那就是科学家们还没有弄清楚致病的原因，或者是与疾病状态相关的生物调控回路，比如阿尔茨海默病，所以很难研发出有针对性的治疗药物。
基于上述情况，医学界就需要不断地努力研发新药，来帮助患者治疗疾病，延长生存时间，提高生活质量。