中国抗癌协会

(1)急性早幼粒细胞白血病(APL)：APL患者一般不需要allo-HSCT，只在下列情况下有移植指征：

1)APL初始诱导失败；

2)首次复发的APL患者，包括分子生物学复发(巩固治疗结束后PML/RARα连续两次阳性按复发处理)、细胞遗传学复发或血液学复发，经再诱导治疗后无论是否达到第2次血液学完全缓解，只要PML/RARα仍阳性，具有allo-HSCT指征。

(2)AML(非APL)：

1)年龄≤60岁：

①在CR1期具有allo-HSCT指征：

Ⅰ．按照WHO分层标准处于预后良好组的患者，一般无须在CR1期进行allo-HSCT，可根据强化治疗后微小残留病(MRD)的变化决定是否移植，如2个疗程巩固强化后AML/ETO下降不足3 log或在强化治疗后由阴性转为阳性；

Ⅱ．按照WHO分层标准处于预后中危组；

Ⅲ．按照WHO分层标准处于预后高危组；

Ⅳ．经过2个以上疗程达到CR1；

Ⅴ．由骨髓增生异常综合征(MDS)转化的AML或治疗相关的AML。

② ≥CR2期具有allo- HSCT指征：首次血液学复发的AML患者，经诱导治疗或挽救性治疗达到CR2后，争取尽早进行allo-HSCT；≥CR3期的任何类型AML患者具有移植指征。

③未获得CR的AML：难治及复发性各种类型AML，如果不能获得CR，可以进行挽救性allo-HSCT，均建议在有经验的单位尝试。

2)年龄>60岁：

如果患者疾病符合上述条件，身体状况也符合allo-HSCT的条件，建议在有经验的单位进行allo-HSCT治疗。

(1)年龄>14岁：

1)在CR1期具有allo-HSCT指征：原则上推荐14~60岁所有ALL患者在CR1期进行allo-HSCT，尤其诱导缓解后8周MRD未转阴或具有预后不良临床特征的患者应尽早移植。对于部分青少年患者如果采用了儿童化疗方案，移植指征参考儿童部分。>60岁患者，身体状况符合allo-HSCT者，可以在有经验的单位尝试在CR1期移植治疗。

2)≥CR2患者均具有allo-HSCT指征。

3)挽救性移植：难治、复发后不能缓解患者，可尝试性进行allo-HSCT。

(2)年龄≤14岁：

1)CR1期患者的移植：推荐用于以下高危患者：

①33 d未达到血液学CR；

②达到CR但12周时微小残留病(MRD)仍≥10^-3；

③伴有MLL基因重排阳性，年龄<6个月或起病时WBC >300×10⁹/L；

④伴有Ph染色体阳性的患者，尤其对泼尼松早期反应不好或MRD未达到4周和12周均为阴性标准。

2)≥CR2期患者的移植：很早期复发及早期复发ALL患者(附件1)，建议在CR2期进行HSCT；所有CR3以上患者均具有移植指征。

3)挽救性移植：对于难治、复发未缓解患者，可在有经验的单位尝试性进行allo-HSCT。

(1)新诊断的儿童和青年CML患者，具有配型相合的同胞供者时；如果有配型较好的其他供体，在家长完全知情和理解移植利弊的情况下，也可以进行移植；

(2)慢性期患者如果Sokal评分高危而EBMT风险积分≤2，且有HLA相合供者，可选择移植为一线治疗；

(3)对于伊马替尼治疗失败的慢性期患者，可根据患者的年龄和意愿考虑移植；

(4)在伊马替尼治疗中或任何时候出现BCR-ABL基因T315I突变的患者，首选allo-HSCT；

(5)对第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗反应欠佳、失败或不耐受的所有患者，可进行allo-HSCT；

(6)加速期或急变期患者建议进行allo-HSCT，移植前首选TKI治疗。

包括MDS及MDS／骨髓增殖性肿瘤(MPN)[慢性幼年型粒-单核细胞白血病(CMML)、不典型CML、幼年型粒-单核细胞白血病(JMML)、MDS/MPN未分类]。

(1)IPSS评分中危Ⅱ及高危患者应尽早接受移植治疗；

(2)IPSS低危或中危Ⅰ伴有严重中性粒细胞或血小板减少或输血依赖的患者；

(3)儿童JMML患者。

中危Ⅱ和高危原发或继发性MF患者IPSS或动态IPSS(DIPSS)评分见附件2。

allo-HSCT适用于具有根治愿望的年轻患者，尤其具有高危遗传学核型的患者，如t(4；14)；t(14；16)；17p-，或初次自体造血干细胞移植(auto-HSCT)后疾病进展需要挽救性治疗的患者。

难治或auto-HSCT后复发患者。

(1)慢性淋巴细胞白血病／小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)：年轻患者在下列情况下具有auto-HSCT指征：

1)嘌呤类似物无效或获得疗效后12个月之内复发；

2)嘌呤类似物为基础的联合方案或auto-HSCT后获得疗效，但24个月内复发；

3)具有高危细胞核型或分子学特征，在获得疗效或复发时；

4)发生Richter转化。

(2)其他：滤泡淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤和Burkitt淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤，在复发、难治或≥CR2患者具有allo-HSCT指征。成年套细胞淋巴瘤、淋巴母细胞淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、NK/T细胞淋巴瘤患者，当配型相合的供者存在时，CR1期患者也可以考虑allo-HSCT。

(1)新诊断的重型再生障碍性贫血(SAA)：患者年龄< 50岁(包括儿童患者)，病情为SAA或极重型SAA(vSAA)，具有HLA相合的同胞供者；儿童SAA和vSAA患者，非血缘供者≥9/10相合，HSCT也可以作为一线选择；有经验的移植中心可以在患者及家属充分知情条件下尝试其他替代供者的移植。

(2)复发、难治SAA：

①经免疫抑制治疗(IST)失败或复发，<50岁的SAA或vSAA，有非血缘供者、单倍体相合供者具有移植指征，在有经验的单位，也可以尝试脐血移植；

②经IST治疗失败或复发，年龄50~60岁，体能评分≤2，病情为SAA或vSAA，有同胞相合供者或非血缘供者也可进行移植。

(3)输血依赖的非SAA患者，移植时机和适应证同SAA。

SAA/PNH移植参考SAA。

HSCT适用于依赖输血的重型地中海贫血，如重型地中海贫血、重型血红蛋白E复合地中海贫血、重型血红蛋白H病等。一般建议尽量在患儿(2~ 6岁)疾病进展到三级(附件3)前接受HSCT。

在输血不多且并未转变为MDS或白血病时。

如重症联合免疫缺陷综合征(SCID)等先天性缺陷、黏多糖累积症等先天遗传代谢病等。

HSCT治疗范可尼贫血经常采用FluCyATG预处理(Flu 150 mg/m²，Cy 5~10 mg·kg^-1·d^-1，共4 d；兔抗人ATG 10 mg/kg)进行allo-HSCT，替代供者移植可以再增加低剂量TBI。

①绝大多数患者可以找到单倍体相合供者，而且单倍体供者往往不只1个，可以从中选优；②无需长时间等待，供者配型及查体一般2~3周，特别适于需要尽早移植的患者；③能够取到足够数量的细胞，对于高危复发患者，可以预存备用或再次采集；④可以根据需要获得骨髓和(或)外周造血干细胞；⑤对于高危的恶性血液病患者，移植后血液病复发率较非血缘移植低；⑥急性GVHD(aGVHD)发生率较非血缘移植略高，需要经验丰富的移植团队；⑦移植疗效与配型相合的同胞供者移植、非血缘供者移植疗效相似。在单倍体相合供者中，建议选择顺序为：子女、男性同胞、父亲、非遗传性母亲抗原(NIMA)不合的同胞、非遗传性父亲抗原(NIPA)不合的同胞、母亲及其他旁系亲属。

①查到供者的机会低，选择余地有限；②查询供者到移植需要等待的时间长，一般3~6个月；③对HLA配型相合的相合程度要求高，HLA-A、B、C、DRB1、DQ、高分辨中，最好的供者为高分辨9/10或10/10相合，8/10相合同时满足A，B, DRB1中5/6相合时也可以考虑；④存在悔捐风险；⑤再次获取淋巴细胞或造血干细胞有一定难度；⑥非血缘移植后重度aGVHD发生率略低于单倍体移植，但在标危患者中复发率高于单倍体相合移植；⑦存活率和无病存活率与单倍体相合的供者移植相似。

①查询快、获得及时，无悔捐问题；②细胞数量受一定限制，CBT选择标准要结合配型、细胞数和病情综合考虑。对于恶性血液病，供受者HLA配型≥4/6位点相合，冷冻前TNC>(2.5~ 4.0)× 10⁷/kg(受者体重)，CD34⁺细胞>(1.2~ 2.0)×10⁵/kg(受者体重)；对于非恶性疾病，HLA≥5/6位点相合，有核细胞计数(TNC)>3.5×10⁷/kg(受者体重)，CD34⁺细胞>1.7×10⁵/kg(受者体重)；③GVHD发生率低且程度轻；④造血重建较慢，感染发生率较高；⑤不能再次获得造血细胞。需要移植经验丰富的团队；⑥治疗恶性血液病时可以达到与非血缘供者移植相似的疗效。