中国抗癌协会

神经母细胞瘤是儿童常见的癌症之一，近四成的神经母细胞瘤患儿分级为高危组，传统的治疗方法（化疗、手术、放疗）基本很难治愈高危神经母细胞瘤。近些年，GD2单抗的出现为高危组以及难治复发的神母患儿带来了新希望，提高了这些患儿的生存率。      

什么是免疫治疗：

1.免疫治疗主要是通过激活人体自身免疫系统来杀灭肿瘤，而非直接作用于肿瘤本身。

2.免疫治疗激活体内免疫系统中的细胞后，这些细胞能够攻击肿瘤细胞，但也可能会伤害健康细胞。

3.单克隆抗体是免疫治疗中最常见的治疗类型之一，除此之外还包括肿瘤疫苗、细胞因子等。

附图：

为什么要用免疫治疗：

1.鉴于高危神经母细胞瘤的治疗极为复杂程度，常规（化疗＋手术＋放疗）治疗往往疗效不佳。

2.在这种情况下，免疫治疗为这类患者提供了一种全新的治疗方法，能够针对性的杀伤肿瘤细胞，有望防止肿瘤的复发。

3.已有研究报道，使用免疫治疗能够显著提高儿童高危神经母细胞瘤患者的长期生存

为什么神经母细胞瘤患者可以选择免疫治疗：

GD2（双唾液酸神经节苷脂）是一种表面糖脂抗原，在神经母细胞瘤中，GD2在神经母细胞瘤细胞表面中100%的表达，并促进肿瘤细胞与细胞外基质的接合。所以鉴于GD2在神经母细胞瘤中过表达，而在其他正常组织中限制性表达，是神经母细胞瘤免疫治疗的理想靶点。

目前已在中国上市的药物：

1.   达妥昔单抗β (Dintuximab beta)：

适用于 ：① ≥12月龄。 ② 高危神经母细胞瘤患者，既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗。② 适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤，应采取适当措施使活动性进展性疾病保持稳定。

给药方式：长期输注方案（10 mg/m²×10 d，每天24小时持续滴注），可联合异维甲酸、化疗药物一同使用，35天/周期，共5个疗程。

药物规格：20mg（4.5ml）/瓶，单价：59598/瓶 

较原普通治疗方案提高约15%的生存率。

最常见的不良反应为发热和疼痛，其他常见的不良反应为超敏反应、呕吐、腹泻、毛细血管渗漏综合征和低血压等，发生率低，药物使用总体安全性高。

2.   那西妥单抗 (Naxitamab)

适用于 ：① ≥12月龄。 ② 伴有原发性难治性或挽救性治疗后未完全缓解病变的高危NB患者。③ 仅限骨和/或骨髓病灶。

给药方式：3 mg/kg/d 静脉注射，30-60min，在化疗周期的第一天、第三天和第五天使用，4周/周期（前五周期），后续8周/周期，可持续使用至病情完全缓解或部分缓解。

药物规格：40mg（10ml）/瓶，单价：39500/瓶 

较原普通治疗方案提高约15%的生存率。

最常见的不良反应为低血压和疼痛，其他常见的不良反应为支气管痉挛、中性粒细胞减少、荨麻疹和腹痛等，发生率低，药物使用总体安全性高。

总结：

免疫治疗是维持治疗环节中的重要一环，GD2抗体是专门治疗高危神经母细胞瘤的一种免疫特效药物。可在维持治疗以及复发或难治的高危神经母细胞瘤患儿中使用，并有效提高患儿的远期生存率。目前神经母细胞瘤靶向药GD2已国内批准上市，它的出现和运用正在改变神经母细胞瘤的治疗现状，能为更多神经母细胞瘤患者带来生存的希望，能使他们像健康儿童一样快乐地成长！