中国抗癌协会

    目前，化疗、靶向药物和造血干细胞移植仍是AML治疗的主要手段。AML患者在临床表现和治疗预后方面呈现很大的异质性，因此在治疗前进行充分的危险度分层对于选择合理的治疗路径尤为重要。

一、AML的预后因素

     主要分为两类，一类是患者相关的因素，另一类是AML疾病相关的因素。

     在患者相关的因素中，年龄是最为重要的预后因素。与年轻患者相比，老年AML患者具有更多的不良预后因素，他们的造血干细胞老化更为明显，常伴DNA损伤、端粒缩短与特殊的氧化应激状态，使造血干细胞提前进入了“老年状态”。老年AML患者中，预后不良的核型（如-5/5q-、-7/7q-、复杂核型、单体核型，具体见下表）比例更高，预后不良的突变（如TP53、DNMT3A）发生率也更高。此外，患者本身的体能状态和合并症的情况也是影响AML预后的重要因素，有些患者的实际年龄与生理年龄不一定相符，比如有些年纪大的患者可能身体健康状况较好，而有些年纪轻的患者身体状况却并不乐观，因此临床上还会根据患者的健康状况来决定是否进行强化疗和造血干细胞移植。

     与AML疾病相关的预后因素包括：患者的白细胞计数、形态学特点、免疫学特点、细胞遗传学特征和分子异常等。其中AML细胞等细胞遗传学和分子遗传学特征是最重要的预后判断要素，而这个特征往往是在初诊时医生开具的染色体核型以及基因突变分析检查中查出。50%～55%的AML患者经染色体核型分析可发现异常，不同的核型异常预示着不同的预后。目前国内外指南根据初诊时细胞遗传学和分子遗传学的改变情况进行AML预后危险度判定，将AML分为预后良好、预后中等、预后不良三组，分别具有不同的分子遗传学特征。

二、AML的不良预后因素：

     根据2021年版《成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南》，AML的不良预后因素包括：年龄≥60岁；此前有骨髓异常综合症（MDS）或骨髓增殖性肿瘤（MPN）病史；治疗相关性/继发性AML；高白细胞计数（WBC≥100×109/L）；合并CNSL；合并髓外系统浸润（除外肝、脾、淋巴结受累）

三、AML危险分层对治疗与预后的指导作用

     低危、中危和高危组患者的临床预后有明显的区别，根据以上危险度分层，实行个体化治疗，可避免治疗不足或过度治疗。

     对于低危组患者，诱导缓解后采用阿糖胞苷为主的强化化疗进行巩固治疗或自体干细胞移植，可提高无复发生存率和死亡率。对于低危患者如果有全相合同胞供体，也可实施同胞间的干细胞移植治疗。

     而对于中危和高危组患者，由于缓解后体内残留的白血病细胞通过常规化疗难以清除，最好在诱导缓解后实施异基因干细胞移植治疗。异基因干细胞来源可选择：同胞全相合骨髓，无关供体干细胞（来自中华骨髓库或台湾骨髓库），脐带血干细胞（单份或双份），半相合亲缘干细胞（父母、子女或同胞），对实在找不到供体的部分中危组患者也可行大剂量化疗加自体干细胞移植治疗。但高危组的患者易复发，最好在缓解后尽早实施异基因干细胞移植治疗。

     近年来，随着基因测序技术的快速发展，在AML患者中发现了越来越多的分子异常。这些发现不仅增进了我们对AML生物学特性的认识，也为寻找新的靶向治疗手段提供方向，同时还为AML分层治疗提供了新的指标。

参考书籍：

《威廉姆斯血液学（第九版）》主编：KennethKaushansky、MarshallA.Lichtman、JosefT.Prchal、OliverW.Press、LindaJ.Burns、MichaelA.Caligiuri；主译：陈竺、陈赛娟

《成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）中国诊疗指南（2021年版）》

《内科学（第九版）》主编：葛均波、徐永健、王辰

Diagnosis and Management of AML in Adults: 2022 ELN Recommendations from an
International Expert Panel。Tracking no: BLD-2022-016867R1